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玛伐凯泰（mavacamten）是一种新型的一流口服药物，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准作为心肌肌球蛋白ATP酶的变构调节剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者。这种药物目前适用于治疗继发于梗阻性HCM的纽约心脏协会(NYHA)分级为II级和III级的有症状的心力衰竭的成年人，并且旨在改善功能能力和缓解症状。
HCM是一种常见的遗传性心脏疾病，以左心室肥厚为标志，由心肌肌节相关基因（如肌球蛋白结合蛋白C和β-肌球蛋白重链）的突变引起。M玛伐凯泰通过靶向导致HCM左心室流出道(LVOT)阻塞的潜在肌原纤维紊乱和异常二尖瓣装置而起作用。玛伐凯泰作为一种新型药物在治疗梗阻性HCM继发心力衰竭症状患者中，其适应症、作用机制、不良反应和监测方案等方面格外重要。
随着其在国内市场的上市，患者可以通过多个渠道进行购买。患者在就诊时，医生会根据病情判断是否适合使用该药物，并提供处方。持有处方后，患者可以在医院的药房或者药店购买。如果在国内的医院等地无法购买到此药，也可通过海外的相关渠道购买玛伐凯泰。由于该药物为胶囊制剂，必须在适宜的温度和湿度下保存，因此选择合适的渠道时，需考虑其对药物的存储和运输服务是否符合要求。因此患者在购买时需确保选择合法和安全的途径，以保障用药的有效性和安全性。
参考资料：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK582152/
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